乐可为（Lecanumab）在国内的心内科治疗中扮演的角色是什么？

乐可为（Lecanumab）在国内的心内科治疗中扮演的角色是什么？
乐可为在国内被应用于高血脂患者的二线或二线至三线用药，主要用于无法耐受或出现副作用后的他汀
类药物替代治疗。尤其针对有心肌梗塞风险或已接受心脏支架手术的慢性心血管疾病患者，乐可为通过
长效保护有助于改善患者的依从性和长期疗效。
与PCSK9单抗药物相比，乐可为有何优势与不足？
乐可为在前三个月的效果表现不如PCSK9单抗迅速，需要约一个月时间才能达到完全效果，因此在保证
及时见效的情况下需要注射加强针。不过，数据显示乐可为相较于他汀类药物具有明显的优效，并且近
期未发现重大安全性问题。总体而言，乐可为在可见度方面暂时落后于单抗药物，但随着数据积累和医
生认知提升，预计其用量会显著增加。
未来乐可为在中国心血管领域市场上的潜力如何？
根据专家预测，在当前三级医院心内科门诊中，大约20%的患者需进行血脂强化治疗，其中又有约20%会
选择PCSK9类药物，这一比例有望在未来随着公众对健康管理意识提高、一级预防措施的推行以及对他
汀类药物潜在风险的关注而上升至30%至40%之间，从而打开更大的市场需求空间。
国内小核酸药物研发进展如何，与行业领先者如阿尼尔胺有何差异？
国内小核酸药物的研发始于2018年至2019年间，许多公司如恒瑞、博旺等开始跟进投入，主要聚焦在
肝脏靶向方向的研究，由于该领域的递送机制相对成熟。目前，除肝脏外，肌肉相关的递送机制也较为
成熟，但对于非肝脏靶向的小核酸药物递送仍存在挑战。此外，国内公司在选择递送系统时考虑的关键
因素包括目标组织中的丰富表达程度及其对递送结构的内在推动作用。
小核酸药物研发目前的发展状况如何？
当前小核酸药物研发主要沿袭“me too”模式，在肝脏方向进行优化，并运用与阿尔尼拉姆相似的技术平
台进行改进，但对于肌肉中枢神经及肿瘤等新领域，创新性和突破性较少，大多存在安全性和疗效不佳
的问题。虽然开发周期相对较短，但在非肝脏方向还没有出现颠覆性的技术创新平台。
小核酸药物相较于传统小分子药物的优势在哪里？小核酸药物产业链中的关键环节及其特点是什么？
小核酸药物具有更快的研发周期（特别是药物发现阶段），其筛选范围较小且依赖于已知靶
点（如PCSK），从而提高了临床转化成功率。此外，因其长效性提升的需求，固相合成成为主流制备
手段，但高昂的生产设备投资门槛和设备国产化不足限制了行业的扩大化发展。小核酸药物产业链的关
键环节包括药物发现阶段，利用较小范围的候选序列进行筛选并委托制药外包公司合成；而在临床试验
阶段，由于立足于成熟靶点且作用机制新颖，转化成功率较高。其中，药物发现阶段对CRO的需求主要
集中在合成方面，而小分子CDMO公司因设备投资较大和技术壁垒较低，可能会受益于小核酸药物的发
展趋势。
小核酸药物的价值量分布情况如何？
小核酸药物在药物发现阶段的价值量远低于传统小分子药物，主要成本在于核苷酸单体的购买。而在原
料药生产阶段，由于需委托多肽CDMO公司进行规模化生产，其价值量约为多肽原料药的2至3倍，但因
设备和技术原因，预计未来小核酸原料药的价值量可能高于多肽。